FDA kararı öncesinde gen terapisi exa-cel mercek altında
Vertex Pharmaceuticals (NASDAQ: VRTX) ve CRISPR Therapeutics (NASDAQ: CRSP), 31 Ekim Pazartesi günü FDA danışma komitesinden orak hücre hastalığı (SCD) için ortak gen terapisi exa-cel ile ilgili sorularla karşılaştı. Komite, exa-cel üretiminde kullanılan gen düzenleme işleminin hassasiyeti ve güvenilirliği konusundaki endişelerini dile getirdi.
Hematopoietik kök ve progenitör hücreler (HSPC’ler) üzerinde bir gen düzenleme süreci kullanan terapi, fonksiyonel kırmızı kan hücreleri üreterek SCD semptomlarını potansiyel olarak hafifletmeyi veya ortadan kaldırmayı amaçlamaktadır. AKÖ, kırmızı kan hücrelerinin sertleşmesine ve hilal şeklini almasına neden olan, işlevlerini büyük ölçüde etkileyen kalıtsal bir hastalıktır.
Düzenleyiciler, Vertex’in gen düzenleme süreci sırasında istenmeyen düzenlemeleri tespit etmek için teşhis deneyleri yerine yazılım simülasyonları kullanmasını sorguladı. Tüm exa-cel dozlarının istenmeden ayarlanmasını önlemek için ek tanısal laboratuvar çalışması ve klinik bilgi analizinin gerekebileceğini öne sürdüler. Ancak istenmeyen düzenlemelere sahip hücrelerin olmadığını göstermek teknik olarak zor, hatta imkansız olabilir.
Bu endişelere rağmen, düzenleyiciler exa-cel’in SCD’ye yönelik etkinliği veya infüzyon süreci veya amaçlanan etki açısından güvenliği konusunda hiçbir şüphe duymadılar. Bu küçük sorunlar çözülebilirse exa-cel’in onaylanması beklenecek gibi görünüyor.
Exa-cel’in FDA tarafından onaylanmasına ilişkin nihai kararın 8 Aralık’ta verilmesi planlanıyor. Bu onay, CRISPR Therapeutics’in pazara girişini işaret edecek ve şu anda yalnızca kistik fibrozis tedavilerine dayanan Vertex için gelir çeşitliliği sağlayacak. Karar, her iki şirketin geleceği üzerindeki potansiyel etkisi nedeniyle hissedarlar tarafından heyecanla bekleniyor.
InvestingPro İçgörüleri
InvestingPro’nun gerçek zamanlı verileri ve uzman tavsiyeleri, hem Vertex Pharmaceuticals hem de CRISPR Therapeutics’in mali sağlığına ve pazar performansına ışık tutuyor.
InvestingPro bilgileri, Vertex Pharmaceuticals’ın 2023’ün ikinci çeyreği itibarıyla 97,5 milyar dolarlık sağlıklı bir piyasa değeri ve 28,68’lik bir F/K oranı olduğunu gösteriyor. Şirketin gelir büyümesi, 2023’ün 2. çeyreği itibarıyla son on iki ayda %13,83’lük bir artışla umut verici. Şirketin aktif karlılığı ise aktif bir yönetime işaret ederek %18,73 oldu.
InvestingPro İpuçları, Vertex’in bilançosunda borçtan daha fazla nakit tuttuğunu ve net geliri aşan serbest nakit akışıyla yüksek kazanç kalitesine sahip olduğunu gösteriyor. Bu faktörler, şirketin sürekli artan hisse başına kazancıyla birleştiğinde güçlü bir mali duruma işaret ediyor.
Öte yandan CRISPR Therapeutics, 3900 milyon ABD doları piyasa değeriyle daha az köklü bir şirkettir. Şirket, 2023’ün ikinci çeyreği itibarıyla son on iki ayda elde ettiği %1047,7’lik gelir artışının da gösterdiği gibi önemli bir satış büyümesi yaşıyor. Ancak şirket son on iki ayda kâr etmedi ve F/K oranı -8,83 oldu.
InvestingPro Tips for CRISPR, şirketin bilançosunda borçtan daha fazla nakit bulundurduğunu ve geçen hafta değerli bir getiri elde ettiğini vurguluyor. Ancak şirketin hissedarlara temettü ödememesi potansiyel yatırımcılar için dikkate alınması gereken bir nokta olabilir.
Bu bilgi, her iki şirketin mali durumu ve performansının anlık görüntüsünü sağlar. Daha kapsamlı bir analiz ve ek ipuçları için okuyucular, her şirket için 17’den fazla ipucu sunan InvestingPro platformuna göz atabilirler.
Bu makale yapay zeka desteğiyle oluşturulmuş, tercüme edilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şartlar ve Koşullarımıza bakın.
